生物醫學科學家開發的方法可以幫助治療幾種疾病

在細胞中，DNA首先被轉化為RNA，然後RNA被轉化為蛋白質 - 這是一個涉及幾個步驟的複雜過程。無義介導的RNA降解（NMD）是細胞中的加工途徑，像掃帚一樣，清除錯誤的RNA，以防止其生成性地轉化為可導致疾病的異常蛋白質。

在一些疾病中，如肌萎縮性側索硬化（ALS，也稱為Lou Gehrig氏病），產生過量的垃圾RNA。在這種情況下，更多的NMD可用於除去垃圾RNA。

在其他疾病，例如肌營養不良和囊性纖維化中，NMD減少更好。在這些疾病中，NMD途徑消除RNA，導致基因功能的完全喪失。但是有缺陷的RNA可以轉化為半功能蛋白，其優於細胞中蛋白形成的RNA。因此，調整NMD更有用。

加利福尼亞大學Riverside醫學院生物醫學科學助理教授Sika Zheng和同事現在在RNA雜誌（第23卷，第3期，2017年3月號）上報告他們已經提出了一種方法可在實驗室檢測細胞內的NMD效率。

「我們的方法可以篩選大量的化學品，並允許我們識別調節這種效率的分子，」Zheng說：「我們已經確定了thapsigargin為間接和強大抑制NMD的分子。」

新方法通過利用NMD的一些正常靶標並將其轉變為NMD活性的「報告物」來起作用。該方法依賴於NMD不僅是質量控制機制;它還可以確定一些天然存在的RNA的水平。細胞中這些天然NMD的丰度越低，NMD活性越強，反之亦然。

Zheng解釋說，在過去，測量NMD效率是一個繁瑣的過程，只在細胞培養物上進行，而不是直接在組織上進行。

「我們的方法更容易，更靈敏，可以在各種樣品中進行測量，」鄭說：「這對於藥物篩選至關重要，我們將要篩選更大的化學品庫，以確定增強或減弱的NMD的分子，這將有助於開發更好和更有針對性的藥物治療ALS，肌營養不良和囊性纖維化。」（AFn 204262）