腫瘤免疫療法非同尋常的一年

KEYTRUDA的成功無疑讓老牌藥廠默沙東又找回了春天，在今年1月10日JPM健康年會上，摩根大通分析師採訪了其董事長兼CEO，及默沙東實驗室總裁。研發客摘譯這篇訪談，不單是因為KEYTRUDA的閃耀，另一方面，兩位還對很多熱點問題如研發和定價，分享了他們的見解和洞察。

採訪者：

克里斯﹒肖特（Chris Schott, 摩根大通分析師，圖左）

嘉賓：

褔維澤（Ken Frazier, 默沙東董事長兼CEO，圖中）

羅傑﹒珀爾瑪特（Roger Perlmutter, 默沙東實驗室總裁，圖右）

這是一個激動人心的時期

克里斯﹒肖特：顯然，默沙東公司在2016年非常成功。當我們翻開2017年的新篇章時，您能否談談公司的優先項目，哪些是最重要的，以及我們應該如何看待默沙東的發展？

福維澤：讓人興奮的是我們正在進入一個新產品擴展的重要時期，比如KEYTRUDA*（派姆單抗）這類非小細胞肺癌一線腫瘤免疫新葯的上市和丙肝藥物ZEPATIER在全球市場的發布。

同時，我們的產品線也在完善中。所以說這是一個激動人心的時期，我們的首要職責是平衡短期和長期目標，及時把握機會。

業務發展對我們來說仍非常重要，特別是擴充II期臨床階段以及更早階段的研發線，因為我們了解，在研發早期進行價值創造的機會可能更大。

更嚴謹的定價方法

問：藥品定價是當下的熱門話題，你如何看待2017年及以後的藥品定價問題？我覺得默沙東全球在定價方式上與其他同行略有不同。

褔維澤：默沙東一直嘗試著採取一個更負責任、更嚴謹的定價方法。

我們一直試圖透過價值的視角來考量它。對個體患者的價值何在？對整個醫療保健系統的價值何在？一方面，我們試圖優化增長，獲取利潤，看看自己的努力是否能讓患者更加受益；另一方面獲取部分回報，以激勵行業未來的資本投入。所以，這就是我們為解決這一問題做出的嘗試。

我想，當一個像KEYTRUDA這樣的藥物誕生后，對它價格的爭論就會隨之而來。但它的價值顯而易見，這是一個能改變生命的藥物。我們試圖用生物標記物的方式來研究它，以便更準確的區分患者人群。即使葯的標籤價格可能會很高，但我收到的反饋是正面的。

問：糖尿病領域一直是個價格趨同的市場。您如何看待這樣一個競爭激烈的市場？您如何看待糖尿病領域的長期前景？

褔維澤：我來談談我們這方面的業務，不論是在美國還是其他國家，默沙東的糖尿病業務都表現出色。

此外，我們也期待下一代藥物的誕生。我們與輝瑞在SGLT2抑製劑*聯合用藥上的合作讓我們有機會成為這個市場的引領者之一，如果這些藥物確實在心血管方面有療效的話。

KEYTRUDA非同尋常的一年

問：好的。說到KEYTRUDA，這個葯也許還處於市場早期階段。您是否有一些相關的經驗或重大發現分享呢？

褔維澤：現在還在很早期，在去年10月我們在美國獲批這個適應症（一線PD-L1高表達的非小細胞肺癌肺癌用藥）。現在大約有三分之二的一線患者會使用。

醫生們正在尋找恰當的患者來接受治療，這給了我們信心。無論是一線還二線用藥，總體來說還是積極的。

羅傑：值得一提的是，歐洲藥品管理局人用藥品委員會的審查已經順利完成，我們希望這個月能獲得歐盟批准（註：2017年1月31日KEYTRUDA已經獲得歐盟獲批一線非小細胞肺癌治療）。去年底，我們也在日本完成了一線註冊。這些再次證明2016年對KEYTRUDA是非同尋常的一年。

問：現在默沙東在肺病領域佔據著舉足輕重的地位。你們將如何保持這種領導地位？

羅傑：我想我們的臨床研究狀況會說明一切。目前與KEYTRUDA相關的研究有400多項，其中有100多個屬於適應性研究(accommodationstudies)。它們並不全是由我們資助的，很多是由研究者發起的，現在有許多重要和有趣的想法都來自於這些研究者發起的研究。

也許您會把KEYTRUDA研究當成單一療法研究，但KEYTRUDA是與一系列有意思的研究項目相關聯的，包括放射治療、傳統化療、靶向化療、補充檢查點抑製劑、溶瘤病毒，當然還有今早剛剛宣布的我們最近與Incyte一起開展的IDO1拮抗劑研究，這樣，我們擁有的臨床研發組合就相當豐富。

我們的期望是，一段時間以後，我們整個行業和臨床實踐中的人都會了解到，這不是一個一體適用的市場。沒有哪個藥物組合能夠獨佔。我們了解到的是，將來很長一段時間裡，KEYTRUDA將作為癌症治療的基礎而存在。但要解決不同的腫瘤問題，還需要很多其他藥物與之聯合。

問:讓我們稍稍把話題轉到腫瘤免疫之外，您能更廣泛談談研發線嗎？您最感興奮的是什麼？在默沙東研發線中的非腫瘤免疫治療部分，我們應該關注什麼？

羅傑：默沙東有大量研發正在進行中。褔維澤剛才提到，我們擁有了自己的SGLT2分子，這是與輝瑞合作完成的。這是糖尿病領域一個非常非常大的項目。我們承諾過要在2016年提交它的申請，現在我們實現了。這個項目正在推進中。

我們在傳染病領域取得了重大進展，包括抗菌藥物、傳統抗菌藥物以及抗病毒藥物。我們把letermovir在CMV（巨細胞病毒）患者研究中得到的數據放在重要位置——這些數據涉及在移植環境下CMV的再生風險。我們將擇機在科學會議上分享這些結果。

另外，我們還有一個新型非核苷逆轉錄酶抑製劑doravirine*。我們已經發布了其臨床II期數據，其中闡述了相較於我們多年前註冊的現有分子efavirenz，doravirine在特性上做出的改進。

除了這些，我們還有一個龐大的HIV定向療法項目，看上去頗具潛力。

轉到疫苗領域，我們也有大量工作在進行，其中一部分來自多年前與Moderna公司開始的合作，有一些他們將在本次會議上進行描述，即利用信使核糖核酸進行刺激產生免疫應答，形成亞單位疫苗。現在，這些數據看起來很讓人興奮，並很有可能改變整個疫苗領域。今年我們會得到部分數據。這項研究也非常有前途。

注1：本文授權轉載自研發客公眾微信號，內容有刪節。原文標題為《默沙東CEO JPM訪談(上):不再有一體適用的市場 |右岸》，默沙東對標題及小標題有改動

注2：本文*所提及的藥物均未在中國大陸上市，美棣康海外就醫已開闢香港獲取PD-1藥物專線。