肺癌等靶向藥物中美上市情況對比

中美兩國在藥物審批的制度和流程上都差異巨大。美國的醫療技術世界首屈一指，癌症靶向治療藥物不斷突破，給廣大患者帶來很大福音。癌症晚期雖然大多是不能徹底治癒，但可以通過合理的用藥延長患者生命期。早期的癌症則可以得到有效的治療，並且複發率低。而這些新葯在國內上市流程慢、時間長，加上進口后必經的臨床試驗，因此國內患者能用上新葯需要一個漫長的等待過程。我國癌症5年生存率僅為30.9%，而美國為66%，美國高出中國兩倍。這其中的差異與中美兩國的藥物研發差距等有著不可分割的關係。

在所有癌症中，無論在中國還是美國，肺癌都是致死率最高的癌症。2013年美國癌症協會發布的最新報告顯示，美國肺癌五年整體存活率僅為16%。然而，由於早期篩查在美國的開展，早期肺癌5年生存率已達到70%到90%。中國肺癌整體存活率沒有準確的報告數據，但一般認為五年存活率為8%-10%。我國每年新發病的肺癌患者超過73萬人，其中非小細胞肺癌佔80%～85%，死亡人數超過61萬，是發病率和死亡率最高的惡性腫瘤肺癌。

21世紀前，癌症治療手段以放療、化療和手術為主，對於肺癌晚期的患者，放療或者化療的治癒率只有20%-40%左右。絕大多數患者發現時已處於中晚期，平均生存期為12.9個月，患者3年及5年生存率分別僅為19%和11%。目前對於晚期非小細胞肺癌，以鉑類藥物為基礎的化療是常規治療方案，但各方案的有效率僅在20%～30%不等。在後來靶向藥物問世之後，開啟了肺癌精準化治療的新紀元，大大改善了患者的生存率。如今，一些晚期肺癌通過靶向類藥物治癒率可達70%-80%，平均生存期達到2-3年，一些患者甚至達到了5年以上。

目前，肺癌的標準治療方法有四種，分別是手術治療、化學治療、放射治療和靶向治療。另外，免疫治療作為一種新型的療法也在肺癌的治療上大放光彩。靶向治療指腫瘤的生長依賴於基因突變，如果找到這些突變，針對這些突變進行定向治療，就可以阻止腫瘤生長，這就是靶向治療，基因突變點就是靶點，影響該靶點的藥物就是靶向藥物。肺癌中常見的突變包括EGFR突變、KRAS突變、EML4-ALK重排、ROS1重排、MET擴增、HER2突變、RET重排、BRAF突變等。

1997年，史上首個癌症靶向葯Rituximab（利妥昔單抗）獲得美國FDA批准，此後，癌症靶向藥物陸陸續續在美國批准上市。靶向治療葯問世以來深受肺癌患者和醫生的歡迎，因為它不僅大幅度延長了患者的生命，並且治療靶點精確，副作用小。中國的癌症靶向藥物和免疫藥物上市比美國要滯后數年，對於癌症患者來說生命時間有限，根本等不到國內新葯上市就已經死亡了。此外，國外的醫療技術和設備也是國內無法比擬的。下圖介紹了中美兩國現有的肺癌靶向類藥物以及上市時間，從中不難看出中國目前藥物的局限性和滯后性。美國的肺癌靶向藥物已經發展到第二代、第三代，而中國仍停留在第一代，且截止到目前藥物數量僅有6個。美國食品藥品管理局（FDA）自2013年到2016年共批准了7個肺癌新葯，其中3個EGFR抑製劑、2個ALK抑製劑和2個PD-1/PD-L1抑製劑。而這7個肺癌新葯截止到2016年底，均未在中國上市。一旦發生耐葯，患者將面臨無葯可用的困境，這也算困擾中國肺癌患者的一大難題。

眾所周知，新葯的獲批多基於藥物臨床試驗的結果。近幾年，雖然中國的臨床試驗領域取得了很大的進步，但是藥物審批的流程過長、審批的流程繁瑣，中美現階段在臨床試驗上差距還是巨大。中國目前開展的肺癌類藥物試驗有415個，美國則有2727個，是中國的六倍還多。

雖然差距依然很大，但近一兩年來中國的藥物引進也有一些進展。2017年3月24日，阿斯利康宣布旗下靶向T790M突變的非小細胞肺癌新葯奧希替尼（AZD9291）通過審批並在中國上市，成為了一個重磅的消息。這個在中美兩國都創下審批記錄的新葯，距離它在我國正式申請註冊居然不超過2年半的時間，比美國FDA加速批准晚了15個月，基本上可以說是創下了進口藥物在國內上市的記錄了。其原因就在於，奧希替尼（也就是AZD9291）作為腫瘤界的「網紅」，療效好，目標人群精準，副作用不大，並且特別適合亞洲人群。預計未來1/3的銷量都會來自於亞洲國家。快速獲批有內外兩大因素：內因是泰瑞沙非常優秀，行業、學術界都高度認可；外因是肺癌是中國第一大癌症，有著巨大臨床需求。

靶向藥物為眾多的肺癌患者帶來了福音和治癒的希望，尤其是研究表明一些靶向藥物針對亞洲人的療效更為顯著。我們可以預期，在未來，肺癌患者的生存年限可以得到有效的提升。但是鑒於中國目前引入的藥物數量還是非常有限，新葯研發也依然遠遠落後於美國，想必對大多在痛苦中掙扎的癌症患者們，假如能夠得到赴美醫治的機會，並接觸到最新的藥物，享受到最前沿的治療方案，以及後續相應的復健計劃等，將對病人的治療和身體恢復大有裨益。

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