神經內分泌腫瘤治療藥物Afinitor獲FDA批准

2016年2月26日，Novartis(諾華)宣布，美國FDA批准Afinitor®(everolimus，依維莫司)片劑治療成人漸進、 分化、 非功能性的胃腸道 (GI)或肺起源的不能手術切除，局部晚期或轉移性的神經內分泌瘤(NET)。Afinitor同時授予優先審查的資格。

諾華腫瘤科主席Bruno Strigini表示，'Afinitor是第一個批准治療肺起源的累進性，非功能性NET，而治療這種GINET有代表性的治療案例基本沒有。我們很自豪我們Afinitor發展項目，提供了幾個不同的癌症和罕見疾病的治療，具有現實意義'。

神經內分泌腫瘤是一種罕見癌症，起源於整個的身體的神經內分泌細胞，最常見的是胃腸道、肺或胰腺。NET按定義可分為功能性或非功能性兩種。功能性的NET是由荷爾蒙和其他物質分泌過多引起的癥狀。非功能性的NET特點由腫瘤的生長引起的癥狀，如GINET的腸梗阻、 疼痛和肺 NET的出血和哮喘、慢性阻塞性肺疾病和肺炎。超過70%的NET患者屬於非功能性腫瘤。在診斷過程中，NET中5%-44%(取決於腫瘤的起點) 的患者在胃腸道起源和28%在肺起源，並且此時屬於晚期階段，癌症可能已經擴散到身體的其他部位，因此很難治療。腫瘤的持續的增長或擴散是通常是糟糕的狀況了。

Afinitor的批准基於關鍵的研究(RADIANT-4)的療效和安全性數據，顯示 Afinitor降低患者漸進式、分化，非功能性GI或肺起源NET的風險達52%(風險比 [HR]=0.48; 95%可信區間 [CI]0.35-0.67; p < 0.001) vs 安慰劑。另外，數據顯示，Afinitor延長平均無進展生存期 (PFS)達7.1 個月。

在關鍵的試驗中，最常見的治療相關3/4級不良事件 (AEs) (> = 5%) （ Afinitor和安慰劑），分別感染(11.0%vs 2.0%)、 腹瀉 (9.0%vs 2.0%)、 口腔炎 (9.0%vs 0.0%)、 疲勞 (5.0%vs1.0%) 和高血糖 (5.0%vs 0.0%)。

世界範圍的監管申請在陸續進行中。

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