白血病「明星新葯」獲批，為更多患者爭取移植時間

來源：好醫友

近日，美國FDA正式批准輝瑞新葯Besponsa（inotuzumab ozogamicin）用於治療複發或難治性 B 細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。對於10個月前被診斷為「急性B淋巴細胞白血病」的Y女士而言，新葯的上市又讓她看到新的曙光。

遭遇「血癌」，治療緩解又捲土重來

2016年10月，Y女士因出現遊走性全身疼痛，伴發熱、盜汗、乏力、納差等癥狀，前往當地醫院就診，血常規提示異常，后經骨髓塗片確診為急性B淋巴細胞白血病（BCR/ABL基因陽性）。她隨即接受了VILCP方案全身化療，並於化療結束後進行了腰穿+鞘內注射防治中樞系統白血病，以及VAD方案鞏固治療，病情完全緩解后出院。但不幸的是，三個月後Y女士病情全面複發，骨髓增生明顯活躍，並出現T315I突變，在嘗試了VDLP方案、達沙替尼和TAE方案治療后，病情並未緩解。

中美會診，國際方案治療見成效

Y女士不願放棄，她和家人積極尋求所有可能的方法，最終通過當地醫院「好醫友中美遠程會診平台」諮詢到美國西海岸精準腫瘤治療中心負責人、美國精準癌症醫學先驅--內德·賈瓦迪博士（Dr Nader Javadi, M.D）。賈瓦迪博士指出，Y女士的情況屬於難治性急性B淋巴細胞白血病，預后較差。治療目的在於暫時獲得完全緩解，爭取時間尋找同種異體幹細胞移植的供者。

用藥上，賈瓦迪博士推薦採用HyperCVAD 化療方案。研究表明，此方案可獲得高達90%的應答率（完全緩解率達71%）。基於Y女士「T315I突變」情況（該突變會使患者對伊馬替尼、達沙替尼或尼洛替尼產生耐葯），賈瓦迪博士推薦加用針對該突變的酪氨酸激酶抑製劑（TKI）帕納替尼（ponatinib），以改善療效。

會診中，賈瓦迪博士與院內醫生還就其他備選方案進行了討論，包括其他化療藥物的替換使用、干擾素使用問題、CAR-T 療法、自體移植與異體移植差異性問題等，最終明確了後續的治療選擇。會診結束后，主診醫生結合賈瓦迪博士的診療意見，全力為Y女士進行治療，在聯合使用HyperCVAD 化療方案+帕納替尼治療四周后，Y女士複查骨髓塗片，提示病情得到緩解。

新葯獲批，後續治療又增希望

Y女士所罹患的急性B淋巴細胞白血病是一種快速發展的癌症，癌細胞上有一種細胞表面抗原CD22（該抗原幾乎存在於所有的B-ALL患者中），與B細胞的發展、分化和功能有著密切聯繫。Besponsa 作為首款獲得FDA批准的靶向CD22的抗體藥物偶聯物（ADC），通過結合惡性B細胞表面的CD22抗原后內化進入細胞內，釋放出細胞毒製劑卡奇黴素，摧毀癌細胞。最近，得知Besponsa上市的消息，Y女士想通過好醫友再次向賈瓦迪博士諮詢，看自己是否適用。

在一項隨機、公開、多中心的國際臨床試驗中，Besponsa的安全性與療效得到了認可。這項研究一共招募了326名成人患者。患者被隨機分兩組，一組患者隨機接受Besponsa治療。另一組接受化療方案治療。結果顯示Besponsa治療組完全應答率明顯高於化療組（81%對29%）。

FDA 腫瘤研究中心主任Pazdur 表示：「對於患有 B 細胞 ALL 的成年患者來說，他們的癌症對最初的治療沒有應答，或在治療后複發，其預期壽命通常較低。這些患者的治療手段很少，此葯提供了一種新的靶向治療方案。」 同時，也讓更多複發或難治性ALL患者有條件進行幹細胞移植，獲得治癒的機會。

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