低危MDS的定義

低危MDS患者是指那些根據IPSS-R評分小於等於3.5分，評價為極低危，低危或中危的MDS患者。毫無疑問，分子畸變對MDS患者預後有重要影響，因為TP53、EZH2，ETV6，RUNX1和ASXL1的突變增加了MDS的疾病風險，不過分子畸變沒有進入IPSS-R的評分體系。

免疫抑制治療

我們說，免疫抑製劑治療MDS其實是一種創新。本身免疫抑製劑是治療再生障礙性貧血的有效藥物，而有一部分MDS因為臨床證據不典型，有類似再障的表現，所以其實最初是劃分到再障的範疇，按再障治療有效，後期才轉化為MDS的。所以，免疫抑製劑治療MDS的劑量與治療再障類似。某研究對45例MDS應用馬抗胸腺細胞球蛋白（15 mg/kg，連續5天）和環孢素（口服180天），並與43例接受最佳支持治療的MDS進行對照（ESA治療）。結果有29%的接受免疫抑製劑治療和9%接受最佳支持治療的MDS發生血液學反應。一項對IPSS 評分中危-1和中危-2的MDS應用阿侖單抗（第一天1mg，然後連續10天，每天10mg）的研究表明，如果HLA-DR15陽性，其年齡+紅細胞輸血依賴月數<72或者HLA-DR15陰性，其年齡+紅細胞輸血依賴月數<58的MDS患者的反應率明顯提高。中危-1 MDS的反應率為77%。