2017年，白血病治療有哪些新葯？

對於癌症患者來說，2017年是令人興奮的一年，多個重磅新葯在這一年上市，其中白血病領域就迎來了5個重要審批，好醫友整理如下：

1.Rydapt（midostaurin）

2017年4月，美國FDA批准諾華新葯Rydapt（midostaurin）與化療藥物聯合，用於治療新確診的伴FLT3突變急性髓系白血病(AML)成人患者。為了更好地診斷帶有FLT3基因突變的患者，FDA同時批准了Invivoscribe Technologies公司的伴隨診斷試劑盒LeukoStrat CDx FLT3。

Rydapt是一種口服多靶向激酶抑製劑，通過阻斷幾種促進細胞增長的酶起作用的，其中包括FLT3。FLT3是一類細胞表面受體，可以增加某些血細胞數量。有FLT3突變基因的患者疾病進展快、複發率高、生存率低於其他類型的AML患者。

試驗支持：Rydapt聯合治療可以顯著改善總生存時間（OS）、減少23%的死亡風險。Rydapt聯合治療組的中位無事件生存時間（EFS）與化療組比較顯著延長（8.2個月 vs 3.0個月）。

備註：Rydapt同時獲批用於治療成人晚期系統性肥大細胞病（systemic mastocytosis，SM）。

2. Rituxan Hycela

2017年6月，美國FDA批准羅氏的Rituxan Hycela（利妥昔單抗和人透明質酸酶組合）皮下注射用於治療濾泡性淋巴瘤(FL)、瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)和慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者。

這一批准，使得美羅華可以通過皮下給葯的方式將原有的數小時的輸注時間縮短5到7分鐘。

FDA批准Rituxan Hycela的適應症如下：

1)單藥用於複發難治的濾泡淋巴瘤（FL）

2)聯合一線化療治療初治的FL，在接受含美羅華的免疫化療方案后取得完全緩解或部分緩解的患者，rituxan hycela單藥用於維持治療

3)單葯治療曾接受一線CVP方案（環磷醯胺、長春新鹼，潑尼松）的非進展FL患者中（包括疾病穩定的患者）。

4)聯合CHOP方案或其他以蒽環類為基礎的化療方案，治療初治的瀰漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者。

5)聯合氟達拉濱與環磷醯胺（FC）治療初治或曾接受過治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）

3. Enasidenib (Idhifa)

2017年8月，FDA批准Enasidenib (Idhifa)用於治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2(IDH2)基因突變的成人複發或難治性急性髓系白血病(AML)。FDA同時批准了RealTime IDH2 Assay伴隨診斷試劑盒。

Idhifa是一種IDH2（異檸檬酸脫氫酶）抑製劑，也是第一個上市的致癌代謝物合成抑製劑，它有別於癌症治療中的化療、免疫療法，屬於代謝療法，即通過降低致癌代謝產物，阻斷促進細胞生長的幾種酶，從而起到間接抑制腫瘤生長的作用。

在一項公開標籤、單臂、多中心的臨床試驗中，研究人員招募了199名被診斷為帶有IDH2突變的複發性/難治性AML患者。經研究表明，Idhifa為這類患者群體帶來完全緩解（CR）和部分血液學改善的完全緩解率（CRh）為23%，中位數的緩解持續時間為8.2個月。

4. CAR-T療法CTL019（商品名Kymriah）

2017年8月底，FDA批准諾華CAR-T療法CTL019（商品名Kymriah）用於治療於25歲以下複發性或難治性B-細胞急性淋巴細胞白血病患者，成為全球首個上市的CAR-T療法。

CAR-T療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），指的是嵌合抗原受體T細胞免疫療法。簡單來說，就是通過對患者的T細胞（人體的一種免疫細胞）進行基因改造，使其可以殺死體內的癌細胞。

Kymriah的獲批是基於一項多中心臨床試驗，試驗對63名難治或複發的B細胞急性淋巴細胞白血病兒童及年輕患者進行了療效評估，結果顯示，在治療的三個月內，有52人病情得到完全緩解，總體緩解率高達83%。由於微小殘留病灶意味疾病有可能複發，研究人員也進行了相關檢測，結果在這些緩解的患者中無一人檢測到微小殘留病灶。

5. Bosutinib（博舒替尼）

12月19日，FDA批准輝瑞公司Bosutinib（博舒替尼）用於治療新診斷的費城染色體慢性髓細胞性白血病（Ph + CML）的成人患者。

博舒替尼是BCR-ABL和SRC酪氨酸激酶的雙重抑製劑，早在2012年9月便獲FDA批准，用於治療慢性期、加速期或危象期，費城染色體陽性(Ph+)且對於先前治療抵抗或不能耐受的慢性髓細胞白血病(CML)成年患者。

該批準是基於一項隨機多中心、多國、開放標籤的3期臨床研究--BFORE試驗結果。其有效性和安全性均得到了證實。

來源：好醫友 https://www.haoeyoucn.com/2017nianbaixuebingzhiliaoyounaxiexinyao/

參考來源：FDA官網