定價47.5萬美元，全球首款CAR-T療法獲FDA批准上市！

2017年8月31日，諾華（Novartis）宣布，美國FDA已經批准其CAR-T療法Tisagenlecleucel（曾用名CTL019）上市，用於治療B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治，或出現兩次及以上複發的25歲以下患者，商品名為Kymriah。這也成為全球首個獲批的CAR-T療法。

Kymriah被FDA明確定性為以細胞工程為基礎的基因治療產品，是FDA批准的第一個基因治療藥物。諾華將Kymriah的價格定為治療一次47.5萬美元。

這一價格接近此前分析師預測價格範圍的下限：40-75萬美元。諾華稱第一個月內將在20個中心提供Kymriah，隨後將增加到35個中心。諾華同時提到，正在與美國醫療保險與醫療補助服務中心（CMS）討論「按療效付費」的定價方案，如果確定該方案，只需對治療有效的患者收費，在治療后的一個月後付費。考慮到年輕患者巨大的「生命價值」，該方案的價格將明顯高於47.5萬美元，

FDA同時宣布擴大羅氏IL-6R抗體Actemra（托西珠單抗）的批准，用於治療CAR-T療法引起的CRS副反應。

美國FDA生物製品評估和研究中心（CBER）負責人Peter Marks博士表示：「Kymriah是同類首款的療法，滿足了罹患這種嚴重疾病的兒童及青年的重要需求， Kymriah不僅讓這些原本幾乎無葯可治的患者迎來了全新的治療方案，還在臨床試驗中彰顯了充滿潛力的緩解和生存率。」

T細胞是人體內免疫細胞的一種，是人體抵禦病原侵襲的天然防線之一。天然的T細胞是「普通兵種」，而CAR-T相當於「特種兵」。當遇到特定的腫瘤細胞時，被輸入患者體內的CAR-T細胞會被激活，大量增殖，並大開殺戒，攻擊和殺死病變的白細胞等腫瘤細胞，達到治療效果。Kymriah就是一種CAR-T細胞。

據了解，急性淋巴細胞性白血病占兒童急性白血病的80%，發病率為十萬分之六，發病高峰在3歲至7歲之間，男孩發病率略高於女孩，二者的比例約為1．1～1．6∶1。ALL也可發生於成年人，占所有成年人白血病的20%。

根據2011年的流行病學調查顯示，該病的發病率每年新增4/10萬，就全國而言，一年新增10000多例新病例。儘管近年來在兒童及青年B細胞ALL的治療上有了顯著進步，對於那些難治或病情出現複發的患者來說，有效的治療方案還極為有限。